2013年1月29日，FDA通过危险评估和减轻策略（REMS）批准了“孤儿药”注射用米泊美生钠（Kynamro）用于附加治疗纯合性家族高胆固醇血症（HoFH）患者。加用注射用米泊美生钠治疗有助于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、载脂蛋白B、总胆固醇（TC）以及非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）。米泊美生钠每周注射一次，和其他降脂药物及饮食一起发挥作用。
一项纳入51例HoFH患者的临床试验评估了米泊美生钠的安全性和有效性。结果显示，接受该药治疗的患者在头26周即出现LDL-C水平降低25%。注射用米泊美生钠有一项加框警告——肝毒性风险，这可能导致长期应用的患者肝脏疾病进展。
在临床试验中，注射用米泊美生钠最常见的不良反应包括注射部位反应，流感样症状，恶心，头痛和肝酶升高。
英文链接：FDA approves new orphan drug Kynamro to treat inherited cholesterol disorder
