重磅！近20年来首个血友病新药获批

近日，基因泰克（Genentech）宣布，FDA批准Hemlibra（emicizumab-kxwh）作为常规预防、防止或减少A型血友病成人和儿童患者的出血事件。Hemlibra在两项针对这类患者的关键临床试验中，显著减少成人和儿童患者的出血，最终促成FDA批准该药物上市。

Hemlibra是特异性靶向因子IXa和因子X的抗体药物，可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血反应。Hemlibra是一种预防性治疗药物，可通过每周一次的皮下注射来进行。Hemlibra有望为因子VIII抑制的A型血友病患者提供新的治疗选择。

罗氏公司首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：“Hemlibra的获批对具有因子VIII抑制的A型血友病患者来说是一个重要的里程碑事件。尽管不断地探索，在过去的近20年里，我们还是没能开发出任何一款药物。我们相信Hemlibra会改善对出血的保护，减少对因子VIII抑制A型血友病患者的治疗负担。我们会致力于帮助他们获得这种药物。”

先前，Hemlibra已经获得FDA颁发的优先审评资格和突破性疗法认定，目前其在欧洲药品管理局（EMA）和其它监管部门的审查还在进行中。

A型血友病是一种严重的遗传病，患者的血液不能正常凝固，导致不受控地自发性出血。全球范围内约有32万A型血友病人，其中50-60%的人具有该病的严重形式。A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，当发生出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起（这是凝血的关键步骤，可以帮助止血）。A型血友病的机体免疫系统可能会产生因子VIII抑制剂，该抑制剂能够结合并阻断替代因子VIII，使它不能达到足以控制出血的水平。大多数A型血友病患者发产生抑制剂后，会间歇性或预防性输注旁路制剂（BPA）疗法来控制出血。这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。