TheLancet：开发出一种治疗多发性骨髓瘤的新型CAR-T细胞疗法！

浆细胞瘤的显微照片，其在组织学上与多发性骨髓瘤相关。

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2021年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是近年来科学家们开发出的新型精准化靶向治疗肿瘤细胞的新技术。近日，一篇发表在国际杂志The Lancet上题为“Ciltacabtagene autoleucel， a B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (CARTITUDE-1)： a phase 1b/2 open-label study”的研究报告中，来自美国Sarah Cannon研究所等机构的科学家们通过研究开发出了一种针对治疗多发性骨髓瘤的新型CAR-T疗法。

医学博士Yi Lin说道，CAR-T细胞疗法是一类特殊的免疫疗法，其主要涉及通过工程化宿主机体的T细胞来识别并破坏癌细胞，从而利用患者自身的免疫力来实现癌症的治疗。FDA于今年3月批准了首个用于治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法—Abecma (idecabtagene vicleucel)，如今研究人员正在深入探索另一种治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法。

研究者表示，CARTITUDE-1研究计划是一项注册阶段的1B/II临床试验，在试验中，研究人员测试了B细胞成熟抗原靶向性CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)，该疗法适用于此前接受过至少三次一线标准药物治疗的多发性骨髓瘤患者，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节性药物和CD38抗体等。Cilta-cel是利用患者自身的T细胞所修饰的，这些T细胞经过遗传改造后以单一剂量输注到患者体内。研究者发现，该疗法的总体反应率为97%，而完全反应率和无进展生存率则分别为67%和77%，总生存率为89%。

图片来源：https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(21)00933-8/fulltext

研究者Lin表示，最近我们还在美国临床肿瘤学年会上介绍了这项研究的最新情况，我们在年会上表示，接受这种疗法的患者机体的反应会持续加深，完全反应率为80%，而对于已经经历了多种治疗方法的骨髓瘤患者而言，这些结果让人印象非常深刻。后期研究人员还将继续深入研究理解使用这种疗法获得的持久缓解的患者的临床特征，以及有些患者疾病复发背后的原因和改进措施。

虽然不能在ide-cel和cilta-cel的两个独立的单臂研究中进行比较，但接受cilta-cel疗法的患者令人印象深刻的较高反应率和无进展生存期是非常让人兴奋的。然而，将该项研究转化为临床个体化疗法的可能或将需要解决多种背后存在的问题，包括确保用于研究的制造到商业产品的转变是可靠的。

综上，本文研究结果表明，以0.75*10的6次方/公斤CAR阳性活体T细胞的目标剂量单次输注cilta-cel或能使得大量预处理的多发性骨髓瘤患者获得早期、深入和持久的反应，且安全性可控，而且当前研究结果也形成了最近提交监管文件的基础。（生物谷Bioon.com）

原始出处：

Jesus G Berdeja,Deepu Madduri,Saad Z Usmani,et al. Ciltacabtagene autoleucel, a B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (CARTITUDE-1): a phase 1b/2 open-label study, The Lancet (2021) doi：10.1016/S0140-6736(21)00933-8