干细胞移植可助地贫患者重建造血系统

本报讯  记者潘少波日前从广西医科大学一附院获悉，由该院血液内科专家团队历经20年研究完成的广西地中海贫血临床治疗项目，因推出全新的造血干细胞移植等治疗手段，新近荣获2012年度广西壮族自治区科技进步奖一等奖。

　　广西是地中海贫血的高发区。该专家团队推出的全新综合治疗手段——采用最新现代化规则输血，祛铁治疗；采用造血干细胞移植手术和基因调控治疗等方式进行临床综合治疗。具体内容包括3个方面。一是造血干细胞移植，通过重建一个新的正常造血系统来纠正因珠蛋白链合成异常而导致溶血的造血干细胞的遗传缺陷来根治地贫。在移植预处理上采用马利兰、环磷酰胺及氟达拉滨三联方案；在移植物抗宿主病预防方面采用环孢素、甲氨蝶呤、抗胸腺细胞球蛋白、霉酚酸酯四联方案。目前，该院已移植71例，治愈64例，治愈率达90%，效果优于国内外相关报道。二是地中海的祛铁治疗。该院龙桂芳教授等率先在国内给地贫患者开展注射去铁胺祛铁治疗；2005年，赖永榕教授等率先在国内开展新型口服祛铁剂—地拉罗司治疗地贫的临床研究。使数以千计的地贫患者得到规范的祛铁治疗，改善生存质量、延长寿命。三是基因治疗的基础及临床研究。该院于2004年在国内率先报道羟基脲对治疗中间型β—地贫以及HbE复合β—地贫有显著临床疗效，2009年在国际上率先报导脂质体转染反义核酸能够抑制β—地贫的α珠蛋白基因，改善α与非α珠蛋白肽链的平衡，减少红细胞的凋亡，成为临床治疗β—地贫的新方法。

　　据赖永榕介绍，对地贫患者而言，有条件的应尽快做造血干细胞移植手术，因为年纪越小，对身体损害就越小。该项目通过创建独特有效的移植方案，使干细胞移植治疗重型地贫3年总生存率达91.8%，3年无病生存率达89.2%，移植排斥及相关死亡率均低于国内外有关统计，移植疗效达国际先进水平。