Science：重磅！科学家有望开发出危及人类生命的血液性疾病的新型疗法！

2021年3月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过研究将肝脏与人源化的生长因子进行组合，提高了免疫缺陷鼠宿主机体中循环的人类红细胞的产量和存活率，这一研究发现有望帮助开发治疗危及人类生命的血液性疾病的新型疗法，比如骨髓增生异常综合征以及红细胞相关的疾病（包括镰状细胞病和疟疾等）。

医学博士Yuanbin Song说道，诸如地中海贫血和镰状细胞病等人类红细胞疾病影响着全球大约5%的人群健康，我们的研究结果突出了这种新开发的模型在研究红细胞和肝脏之间复杂关联性疾病时的独特潜能，比如疟疾等。

图片来源：Yale University

研究人员在实验室中开发出了MISTRG小鼠模型，其拥有人类生长因子和类似于人类机体的免疫系统，通过对这种小鼠模型机体中人类红细胞的命运进行分析，结果表明，小鼠的肝脏或能成为红细胞被扣留和破坏的一个主要位点，从MISTRG小鼠机体中剔除延胡索乙酰水解酶（Fah，fumarylacetoacetate hydrolase）基因或能促进研究者利用人类肝脏细胞来替代小鼠机体中的同类细胞，并能挽救其机体中循环的人类红细胞。

作为机体中最常见的细胞类型，人类红细胞往往会通过人类进化而经历最为激烈且严格的遗传选择，其破坏性后果会给许多人群和医疗保健系统带来沉重的负担。

最后研究者Stephanie Halene说道，这项研究中我们首次使用了携带循环人类红细胞的异种移植模型，所得到的研究结果或能帮助科学家们深入研究疾病发生的病理生理学机制以及进行多种人类疾病新型疗法的临床前试验，包括骨髓发育不良、骨髓衰竭、镰状细胞病等。（生物谷Bioon.com）

原始出处：

Yuanbin Song，Liang Shan,Rana Gbyli, et al. Combined liver–cytokine humanization comes to the rescue of circulating human red blood cells, Science  05 Mar 2021:
Vol. 371, Issue 6533, pp. 1019-1025 DOI:10.1126/science.abe2485