南方医院：我国地中海贫血移植治疗达国际领先水平

 
    本报讯 （黄治才 吴剑鹏）南方医科大学南方医院日前召开新闻发布会，向媒体公布该院儿童造血干细胞移植中心一项有关治疗地中海贫血的临床研究论文——《新移植方案改善了地中海贫血非亲缘供者移植的结果》近日发表在国际顶级血液学期刊《Blood》杂志，国际权威专家评论该成果代表了当前国际上造血干细胞移植治疗地贫的显著进步，标志着我国在该领域的临床研究已达国际领先水平。

    该论文的第一作者和通讯作者是亚洲儿童骨髓移植临床研究委员会副主席、南方医科大学南方医院儿科主任李春富教授。

    李春富介绍，这篇论文属于前瞻性非随机临床研究，总结分析了从2008年10月到2011年6月使用“南方-08-地贫（NF-08-TM）”新移植方案100例病人的结果。NF-08-TM地贫移植方案基于静脉注射白消安，环磷酰胺，氟达拉滨和塞替派，是李春富根据多年的临床经验，综合美国导师的建议制定和不断完善的，其中环磷酰胺前置具有明确的全球创新性。

    β-地中海贫血是β-珠蛋白链合成减少或缺乏导致血红蛋白四聚体α-链/非α-链之间失去平衡所引起的一种溶血性遗传病。研究人员着重对82位患有重型β地中海贫血的患者进行了分析，其中52位进行了异源外周血造血干细胞移植（PBSCT），其供体来自非亲属干细胞，人体白细胞抗原匹配良好，另外30位则是来自亲属供体进行的造血干细胞移植。这些患者移植时的平均年龄为6.0岁，男女性患者的比例为56∶26。平均随访时间为24个月。

    在这一方案指导下，两组患者预期的三年总生存率和无β地中海贫血生存率分别为92.3％和90.4％（非亲属组），以及90.0％和83.3％（亲属组）。移植物排斥反应，以及III-IV级急性移植物抗宿主病的累计发生率分别为1.9％和9.6％（非亲属组），6.9％和3.6％（亲属组）。移植相关死亡的累积发生率是7.7％（非亲属组）和10.0％（亲属组）。

    李春富说，我们在治疗地贫过程中运用新的疾病分层方法，采用外周血干细胞作为新的干细胞源，结合NF-08-TM地贫移植方案的优良品质导致了优异的结果：治愈率高达90％以上，远远高于意大利组报道的结果（75％）。

    李春富还透露，在日前召开的南方国际儿童骨髓移植论坛上，这一研究结果又有所升级：截至今年6月30日，NF-08-TM方案已被175例地贫病人使用，治愈率仍然高达90%，除此之外，深圳儿童医院和成都华西二院也已经使用这一新方案，取得很好的效果，也证明了这一方案的稳定性。

    《Blood》杂志由美国血液学会主办，是全球血液病专业顶级权威杂志，影响因子高达10.6，刊载血液学基础实验和临床研究的论文，包括良性与恶性白细胞、红细胞、血小板病症以及机制、免疫学和肿瘤学的血液研究。