美国总统欲改革药品审批，还需要讨论

美国在健康产业的投入一直都处于世界领先水平，医疗政策的实在也是许许多多移民的理由之一，如今中国在医疗行业还需一段时间才能看到成效。

美国总统特朗普在当选时曾立刻更新了其主页，宣告了他就任总统后的一批首要改革目标。其中，如何改组FDA促使新药能够尽快通过审查上市就成为了特朗普新政的重要部分。

特朗普和他的顾问团队坚持认为，FDA审批新药的职责应当重在安全性，而不是有效性方面。这一观点几乎是对过去FDA审查新药流程的#@颠覆。尽管特朗普目前尚没有提名新的FDA负责人人选，但舆论普遍认为非科研背景的Jim O’Neill极有可能担此重任。事实上，Jim O’Neill与特朗普在新药审批方面的观点非常一致。早在2014年，他就公开宣称，FDA应当根据药物的安全性来审批新药，而不是死磕有效性。

然而，这一论断已经招致主流科研界的强烈反对。最近，FDA列举了22项通过了临床II期研究的药物，这些药物无一例外的都在临床III期研究中宣告失败。这一结果也反映出了特朗普等人观点的危险性。

事实上，特朗普的这一观点很大程度上是从降低美国医疗保险体系费用支出的角度上出发的。然而事情真的是这样么？美国洛杉矶时报的分析人士列举了制药巨头基因泰克公司2004年开发的肺癌新药Tarceva的例子驳斥了这一观点。在当时，临床上尚未有太多治疗肺癌的药物选择。尽管Tarceva在安全性和有效性都未能让人眼前一亮，但FDA还是批准其通过进入临床。这一药物治疗一名患者的费用高达94000美元/年。几乎在药物上市同时，科学家们发现了一个与表皮生长因子受体（EGFA）有关的突变，Tarceva可以抑制这种突变基因型导致的肺癌。随后，一系列实验证实，Tarceva仅能抑制该特定突变基因类型的肺癌细胞，而对于90%的肺癌患者则是无能为力。

2016年，基因泰克正式向临床医生发布通知，建议他们停止向除特定基因突变型以外患者开出Tarceva的处方，这一建议几乎完全颠覆了2010年FDA决定扩大Tarceva的建议。而在2011年，Tarceva的年销售总额达到了15亿美元之多。

而这一例子很直接的反应了，通过不计代价的加速药物审批流程来抑制药价的想法很可能适得其反。FDA也指出，临床II期研究由于受试者人数较小，其得出的有效性和安全性数据常常会在随后更大规模的临床III期研究中被推翻。因此，事实上这一政策对于药物研发而言很可能是一个双刃剑。一味加速这一过程，其结果很可能会危害包括患者在内的整个医药产业。