他们的骨头是如此脆弱，以至于在子宫里便会断裂。如今，一项在子宫里进行的干细胞疗法的临床试验，旨在帮助生下来便患有脆骨病的婴儿以更加强壮的骨骼开启人生。
“据我们所知，这是首次在子宫中利用干细胞开展的临床试验。”此项涉及整个欧洲试验的协调人员、瑞典卡罗林斯卡研究所的Cecilia Gotherstrom表示。
脆骨病由制造胶原的基因发生变异引起。Gotherstrom和同事将向约20周大的胎儿注射含有未变异胶原基因拷贝的基质干细胞。这些干细胞来自生命已终结胎儿的肝脏。一旦被注射进受体，干细胞便会分裂并且被纳入到骨头中。此时，干细胞产生的胶原能帮助增强正在发育的骨头，并修复任何骨折。
从明年1月开始，研究人员打算治疗患有脆骨病的15个胎儿和15名婴儿。通过比较每组的骨折数，他们应当能断定较早期治疗是否更加有益。
相较于婴儿，被移植的干细胞更有可能被胎儿接受，因为后者的免疫系统尚未完全发育。这也意味着更大剂量的干细胞能被注射进子宫。
所有参与者每隔6个月会接受加强剂量，直到他们2岁时。Gotherstrom表示，希望会出现好的结果，因为她已治疗过两个患有脆骨病的胎儿。如今，两名患者已有2岁和13岁，而治疗帮助他们成长得更好，并且未出现对移植细胞的任何排异反应。
（来源：医谷网）
(文/（责任编辑：梁倩缘 ）)
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