多发性硬化可尝试脐带干细胞治疗

　　求医经历

　　18岁的小玥三年前开始反复出现头晕、肢体无力，当地医院诊断为多发性硬化。当时，医生给予激素治疗，小玥的症状得到了缓解。但是近来小玥头晕、肢体无力等症状频繁发作，辗转于国内多家知名医院，采用激素、免疫抑制剂以及β-干扰素等治疗，医药费花了近百万元，病情不但未见好转，还逐渐加重，出现了行走困难、卧床不起、说话含糊不清、视物重影。抱着最后一线希望，家人带小玥来到了南京大学医学院附属鼓楼医院神经内科。医生了解病情后，考虑给予最新疗法——脐带间充质干细胞移植治疗。治疗两周后，小玥病情竟神奇地出现了好转，从之前的瘫倒病榻到现在的自己能坐立，在家人的搀扶下可以缓慢行走了。小玥和家人喜出望外。

　　医患对话

　　患者问题：什么是多发性硬化？

　　出诊医生：多发性硬化是一种慢性、炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，是年轻人致残率最高的一种疾病。多发性硬化可出现多种症状，包括讲话困难、视力障碍、感觉异常、肌肉无力甚至瘫痪、忧郁、协调失衡、严重的疲劳、认知功能减退、平衡障碍、体热和疼痛等，最终致残和威胁生命。多发性硬化的主要临床特点为症状体征的多发性和病程的反复多发性。

　　

　　患者问题：多发性硬化的发病情况怎样？

　　出诊医生：多发性硬化的平均发病年龄在20~40岁，女性发病人数多于男性两倍。多发性硬化症的病因目前仍不十分清楚，多认为是一种自身免疫性疾病；少数人认为是一种代谢依赖性神经变性疾病。年轻人发病率高，可能与其激素变化有关。该病从早期未引起注意的轻微症状进展为特征性症状体征，潜伏期通常为1~10年或更长时间。

　　90%的患者反复发作，每次均会留下后遗症。在发病15年后、患者多需要辅具等装置，30%的患者需以轮椅代步。多数死因是感染并发症，如败血症、吸入性肺炎、褥疮等。目前没有预防措施可以避免诱发因素。

　　

　　患者问题：多发性硬化目前都有哪些治疗方法？

　　出诊医生：目前多发性硬化的治疗仍是医学界的一个难题。现在的治疗方法在早期可以使大部分患者病情缓解，但不能根治。这些方法包括促皮质素及皮质类固醇、干扰素疗法、硫唑嘌呤、大剂量免疫球蛋白静脉输注等。近年来国内外诸多的研究报道表明，干细胞治疗多发性硬化具有很好的前景。

　　

　　患者问题：干细胞治疗能起到什么作用？

　　出诊医生：干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，被称为“万能细胞”。

　　目前人干细胞的主要来源或者潜在来源为胚泡、胎儿组织、脐带以及脐带血、骨髓、脂肪等，而用于临床治疗研究的干细胞多为间充质干细胞，来源于骨髓、脐带、脐血、脂肪。干细胞的功能如下：

　　1.自我扩增和多向分化性，可横向分化为肌细胞、神经细胞、血管内皮细胞、肝胰细胞等多种其他组织细胞。

　　2.诱导免疫耐受和免疫调节的作用。

　　3.神经营养作用。

　　其中，脐带干细胞的优势在于，来源广泛、易采集、易扩增；由于有胎盘的屏障作用，疾病传染的几率下降；无异体排斥反应；能分泌其他干细胞不能分泌的神经营养因子。

　　脐带间充质干细胞之所以能移植治疗多发性硬化，是因为多发性硬化为一种自身免疫性疾病，病理表现为脱髓鞘。脐带干细胞具有免疫调节和分泌神经营养因子的作用，从而抑制免疫反应，促进髓鞘再生，达到治疗目的。

　　患者问题：目前国内外干细胞移植治疗的效果如何？

　　出诊医生：1997年Fassas等首次对多发性硬化患者进行造血干细胞移植，世界多中心研究报道（包括我院治疗30例），有效率达70%~80%。但造血干细胞移植对患者需进行全身化疗，风险较大。国外开始转向用自身或异体骨髓干细胞，因病例较少，结果不完全一致。骨髓干细胞的缺点为来源受限，且体外培养、扩增需要较长时间。我院开展造血干细胞移植治疗已10余年，脐带间充质干细胞移植治疗技术应用两年余，对多发性硬化有效率约70%，且安全性较好，未发现重大的毒副反应，也未发现致瘤作用。国外也报道脐带间充质干细胞移植治疗安全性较高。