治疗肌无力可尝试免疫功能再造

他叫陈飞飞（化名），是个7岁的男孩。从6岁开始，他走路时就经常摔倒，并逐渐发展成连翻身都不能自己完成，最后被诊断出患上了进行性肌营养不良症。为了延缓生命，恢复运动能力，小飞飞接受了脐带间充质干细胞移植手术。

　　经常摔倒往往是疾病的开始

　　从去年初开始，小飞飞经常摔倒，一开始家长没有在意，以为是孩子调皮，不小心摔倒了；后来发现他跟别的小朋友一起玩时，别人轻轻一推，他也会摔倒。父母带他在县城医院检查，没查出什么病。但小飞飞的病却越来越严重，不仅摔倒的次数更加频繁，写字时连笔都拿不住，并逐渐发展到翻身都困难。这时飞飞的父母慌了，带他到江苏省临床医学重点专科——淮安市第一人民医院血液科做检查。经过一系列检查，小飞飞被诊断为进行性肌营养不良症，被转到免疫科治疗。

　　该院免疫科潘文友主任介绍说，进行性肌营养不良症，简称为肌无力，主要是因为母亲的染色体有一段基因缺失。缺了这个基因后，孩子先天就缺乏一种叫做抗肌萎缩蛋白的基因。没有这个基因，随着年龄的增长，他的肌肉就会逐渐萎缩坏死，原有的肌肉被大量的脂肪所替代，人便逐渐失去运动能力。肌无力的早期表现为运动受限，然后全身肌肉会逐渐变硬变坏，失去行走能力，最后心肌、呼吸肌萎缩导致死亡。患者多数在18～20岁离世。

　　再造免疫系统是目前最有效手段

　　肌无力是一种遗传性疾病，目前无法根治，因此潘文友主任建议小飞飞尝试间充质干细胞治疗。间充质干细胞是一种具有自我更新与多向分化潜能的细胞，被称为万能细胞。它就像一粒种子，被植入肌肉后，就能在病变的肌肉里释放小修复因子，使血管和神经重生。潘文友主任说，目前，像小飞飞这种情况，如果将干细胞移植入体内，应该根据需要分化出缺失的基因，使肌体获得自我修复的能力，再造免疫系统。这被认为是目前最有效的治疗手段。

　　另外，与脐带血干细胞相比的一个最大的方便之处在于，脐带间充质干细胞不需要任何配型就能直接使用，而且也不会出现排斥反应。考虑到小飞飞家庭困难，在淮安一院医务人员的积极争取下，江苏省干细胞库决定为其免费提供脐带间充质干细胞。

　　去年11月5日，潘文友主任为小飞飞进行了第一次间充质干细胞植入。第二天，原来不能自主翻身的小飞飞，已经可以凭借自己的力量翻身了；原来几乎已经无法行走的双腿，也能稳稳地走路了，干细胞对坏死肌肉的修复效果已经显现。去年11月15日，小飞飞进行了第二次移植，之后，又进行了第三次和第四次移植。

　　今年1月13日，也就是做最后一次移植一个月后，小飞飞回到淮安一院复查身体。在病床前走来走去的时候，尽管小飞飞依然有些蹒跚，但却昂首挺胸，神气十足。

　　潘主任说，目前针对进行性肌营养不良的治疗，无论是中医中药，还是西医西药，效果都不是很理想，很多针对性的治疗手段及药物，只能暂时缓解症状，并不能达到彻底治愈的目的。间充质细胞治疗是一种修复治疗，通过对小飞飞的复查，我们认为，孩子肌肉没有这么硬了，肌酶有所下降，说明肌肉损伤情况有所好转，治疗对他的病情有一定遏制。由于间充质细胞治疗的病例有限，开展时间不长，远期疗效还有待观察。潘主任强调说，移植治疗只是补充了一定的造血干细胞，由于这一类病是对肌肉的损害，所以康复锻炼也很重要，可以说是病人一生中不可缺少的。