重大新药创制将调整！10类重疾创新破局

润宝医疗网9月11日讯　新药专项将迎来新变化。“2021-2035年，国家重大新药创制科技重大专项将用‘三个五年’的时间从研究内容、支持重心及支持方式等方面做调整。”记者从权威消息源获悉，国家层面正在调整重大新药创制具体实施方案，拟将研究内容从传统的化学药、生物药和中药扩大到基因治疗、免疫治疗、干细胞治疗等新型药物疗法及指导个性化用药的诊断产品。 　　注意，注意！未来国家的战略导向是瞄准世界生物技术发展前沿，聚焦新药品种及其相关生物技术，全链条整体布局，强化基础研究和原始创新，强化以科研院所和高校为主的源头创新、以企业为主的技术创新、上中下游紧密结合的网格化创新体系，加快成果转移转化。 　　这种战略思路更显露出国家鼓励创新的新内涵。据悉，新药创制的支持重心将从应用技术研究等下游向基础研究和原始创新等上游转移。为此，专项调整的思路在支持方式上，会从高校、科研院所向大型研发型企业转移；从多、小、散向集中委托攻关转变，这是需要特别引起业界关注的。为达成目标，政府科技管理部门将从项目管理向创新服务、政策保障所转变。据悉，上个规划年，新药专项过半的申报数和经费都给了企业。换言之，新时代医药企业将是创新主体，引领医药产业换挡提速。 　　分“三步”实现跨越 　　据该权威人士公开透露，国家重大新药创制专项实施方案拟用‘三个’五年走好“三步”：即积累阶段，初步建立自主创新体系的框架和雏型；到了崛起阶段，力争居国际新药研发“第二方阵”的领先地位；跨越阶段，则将接近或在国际先进行列中占有一席之地。 　　之所以做出大调整，主要是基于当前我国重大新药创制项目虽取得了令人瞩目的成就，但仍存在着一些发展瓶颈，如原始创新待进一步加强。国内生命科学和生物医药领域基础研究薄弱，原始创新知识供给与转化不足，而新药专项定位于药物创新的中下游，对早期的基础研究支持力度不够，原始创新成为新药创制进一步发展的薄弱环节；而在创新体系建设方面，存在着部分平台的技术服务和开放共享作用尚未充分发挥、协同创新的体制机制尚不健全，技术支撑作用有待进一步增强；此外，在创新的政策环境方面还有待于进一步优化：如遗传资源审批、伦理审查等仍然是制约环节，进入医保和招标采购等政策尚未落地，临床试验激励机制缺乏，临床试验能力和质量有待提高。 　　2018-2020年是新药专项的冲刺突破和总结验收年，在确保实现新药专项总体目标的圆满实现甚至超额完成外，为未来创新药专项做好顶层设计和启动实施奠定良好的技术、管理和政策基础。据悉，“重大新药创制”科技重大专项实施整整十年，仅2018年上半年就有6个一类新药获批上市。杰华生物重组细胞因子基因衍生蛋白注射液今年4月在专项支持下获准用于治疗慢性乙型肝炎。除口服核苷类抗病毒药和人干扰素（普通和长效）两大类药物以外，该药是30多年来研发成功的第一个全新种类乙肝治疗药物。而重庆前沿生物的艾博韦泰是全球第一个抗艾滋病长效融合抑制剂、中国第一个原创抗艾新药，今年5月在专项支持下获准上市，用于与其他抗逆转录病毒药物联合使用，治疗经抗病毒药物治疗仍有病毒复制的HIV-1感染患者。 　　该专家透露，新药专项的调整首先要注重通过严格过程管理、监督评估和创新服务，加快课题的顺利执行，做好新药专项的冲刺突破和验收，实现“突”的跨越，实现新药专项总体目标的圆满实现甚至超额完成；其次是加强沟通协调机制，健全法规政策，完善相关制度，引导各方力量的投入，营造有利的政策环境，做好新药创制成果的转化工作；最后是总结经验，启动战略研究，推动我国医药产业跨入国际先进行列。 　　企业是主体，10类重疾创新破局 　　据了解，“十二五”期间，国家新药创制已针对恶性肿瘤等10类（种）重大疾病等研制出疗效好、副作用小、价格便宜的药品，基本满足人民日益增长的健康和医疗需求；同时提高了我国自主创制药物的研发与产业化能力，这也是我国从仿药大国向医药强国转变的基本面。 　　目前，10类重大疾病战略布局已获得阿帕替尼、西达苯胺、盐酸埃克替尼等35个1类新药（含21个化药、14个生物药），新药数量是实施前的7倍。此外，还有连苏胶囊等23个5类或6类中药新药，并改造了200余种临床急需品种，其中涉及国家基本药物80余种，药品质量明显提升。专项支持的部分创新药和首仿药已陆续进入不同省份的医保目录，填补了相关疾病领域的用药空白，解决百姓重大疾病用药需求。 　　该人士介绍，通过专项目前我国已构建网格化创新体系，布局了10个以科研院所和高校为主的国家级综合技术平台；共产出1类新药近10个，临床批件90余件，转让金额超过60亿元，承担多项国家应急任务，社会经济效益显著；此外还建成8个企业药物创新技术体系，产出自主研发并上市1类新药3个；11个1类品种进入不同临床研究阶段；布局24个GLP平台课题，128个GCP平台等，目前国内已为新药创制提供了基本的评价和支撑体系。 　　很明显，创新将是医药产业未来增长的引擎。记者注意到，医药企业科研投入正大幅增加，成为创新主体。2011-2016年医药制造业规模以上工业企业研发投入整体保持较高速度增长，5年复合增长率为16%；专项支持课题企业承担比例由十一五的34.9%增长到当前的64.1%，部分企业研发水平接近国际先进水平。“需关注的是，目前新药投资呈现投顶尖团队、大规模、长周期持续投入的特点。百济神州等在纳斯达克上市，信达生物、歌礼药业等赴港IPO。”专家认为，在资本的推动下，中国药企国际化程度不断提高，目前已有近百个新药开展欧美临床实验，10个品种已进入三期临床。尤其是加入ICH后，中国研发创新药物国际转让增速，同样引起国际高度重视。