本报讯 （记者王雪飞）据近日出版的《科学》杂志报道，学者Christopher Rogers等通过基因操作，成功制造出囊性纤维化基因缺失小猪模型，为有效治疗和预防囊性纤维化带来新的希望。
囊性纤维化是发生于儿童和青年人的全身性遗传性疾病。病变主要见于肺、胰及肠道，可发生慢性阻塞性肺病、胰功能不全及肝硬化。白种人的发病率高于黄种人。目前对囊性纤维化实施的治疗方法可以延长病人的生命，但无法根治。
尽管引起囊性纤维化的变异基因（CFTR）早在很多年前就被发现了，但目前囊性纤维化的研究步伐已经放缓，其部分原因是囊性纤维化的小鼠模型不理想，它不会产生人类患者所有的囊性纤维化症状。Christopher Rogers及其同事制造出了缺乏一个功能性CFTR 基因拷贝的小猪，并发现这些小猪产生了在罹患囊性纤维化的人类婴儿身上可以看到的许多胃肠道问题，其中包括肠道梗阻以及胰脏、肝脏和胆囊的异常。专家指出，这些结果尽管仍然是初步的，但它们提示，猪的模型可能是测试囊性纤维化新疗法及更深入探索在每个器官中丧失CFTR基因所造成的功能性影响的一种有价值的工具。
(文/小编)
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