英国建干细胞筛选药物平台

廖联明 
 
　　阿斯利康、罗氏等制药公司联合英国政府的5家机构成立了干细胞与药物安全研究所。该研究所是一个公私合营、独立运行的机构，其任务是利用胚胎干细胞在培养皿上早期发现药物的毒性。虽然培养皿终究不能代替实体动物试验，但研究人员认为此项研究可以尽量减少上市后的损失。

　　目前已从某些患者身上获得了可供研究的干细胞，如囊肿性纤维化和脆性X综合征（fragile X syndrome）。而最近报道的从皮肤细胞诱导多能干细胞的技术，更是让建立任何一种疾病的干细胞系成为可能。研究人员面临的更艰巨的任务是如何让这些干细胞分化为和疾病相关的细胞模型。

　　阿斯利康公司希望此研究所的成立大大减少药物上市后“出乎意料”的结果。这些结果使药厂每年多付出17亿美元。目前研究所已经获得了200万美元的首期启动资金，其中75％来自英国政府。研究所的第一个目标是建立诱导干细胞分化为肝细胞的技术，原因很简单，患者的肝细胞是对药物毒性最敏感的靶标。研究所的首席执行官菲利普·怀特说，如果我们能够解决肝细胞的分化问题，毫无疑问能够大大推动药厂的研发速度。该研究所的第二个目标是心肌细胞。心脏疾病已是很多公司开发药物的目标。如果能通过患者的干细胞分化出和疾病相关的心肌干细胞，无疑对药物的筛选非常有益。尤其是在万络事件后，各国的监管部门对药物的心脏毒性越来越重视，但药厂显然无法获得足够的人心肌细胞用于毒性试验。

　　虽然该研究所10万美元的首期投资微不足道，但它体现了大公司在采用干细胞作为药物毒性试验上的共识。研究所计划在5年内建立成熟的药物毒性筛查的干细胞模型，在10年内将干细胞模型推广到有效化合物的筛选上，以部分替代动物试验。