FDA叫停刚批准的癌症细胞疗法？没有的事！

　　9月9日一早，生物医药公司工作的毛博士在朋友圈转发消息《美国FDA叫停刚批准的癌症治疗技术CAR—T》，专业人士的推送引起记者的关注：当地时间8月30日由FDA(美国食品药品监督管理局)刚刚获批上市的CAR—T疗法就要夭折了吗?上网核查发现这一消息的转载量不少，有媒体称甚至引起了股市的动荡。

　　细读内容，记者发现，宣布叫停决定的是法国一家名为Cellectis的生物制药公司。为什么刚批准上市的癌症CAR—T疗法属于美国诺华公司，却由一个法国公司宣布叫停呢?

　　带着疑问记者联系采访了千人计划专家、上海比昂生物医药科技有限公司创始人杨光华，重庆精准生物有限公司首席科学家、第三军医大学生物治疗中心主任钱程，浙江大学教授黄河，对这一事件进行解读。

　　批准的疗法没受影响，叫停的是法国公司的试验

　　“完全是两回事。”杨光华简明扼要，“被叫停的是通用型CAR—T细胞疗法(UCAR—T)的1期临床试验，获批的是经过多期临床验证了安全可靠性、作为医疗手段的个体化疗法。”

　　也就是说，8月30日被FDA批准的CAR—T疗法没有受到任何影响，仍在上市，而被FDA叫停的是今年2月被FDA批准进入临床试验的UCAR—T。

　　两者虽同属CAR—T疗法，但并不相同。前者利用患者自己的T细胞，通过基因修饰，把T细胞“武装”起来，再输回体内，“精确制导”地与癌症战斗。而被叫停的UCAR—T疗法试图寻找一种通用的T细胞，被不同的身体接受，达到治疗效果。

　　“两种技术路径起步时间不同，没有谁更安全的问题，只是目前为止研究的成熟度不同。”黄河表示，CAR—T此前也出现过临床副作用致命而停掉的路径，但其他路径并行推进，最终走向成熟，有了获批的产品。UCAR—T走向成熟也需要这样一个过程。

　　上市疗法治疗病人100多例，疗效不错

　　“FDA批准CAR—T细胞疗法上市是一个严格、复杂的流程，可分为3个阶段。”杨光华解释，首先要提供药效、安评等证明材料，申请进入临床试验;FDA批准进入临床试验后，才能进行病人试验，调整用药剂量或治疗方案等;多期临床证明安全有效后，批准上市。

　　资料显示，上市的美国诺华公司CAR—T疗法，商品名为Kymriah，用于治疗25岁以下急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性患者。

　　“诺华公司获批前向FDA提交了近70例病人的临床情况，证明该疗法使得癌症病人情况发生了好转。”钱程说，“目前一百多例病人在接受治疗，疗效都不错。”

　　叫停不是终结，FDA将调查原因

　　“法国Cellectis公司的UCAR—T疗法的前几例病人都是有效果的。”钱程说，“叫停是因为出现了一例死亡病例。”

　　Cellectis公司公布资料显示，死亡病例为78岁的罹患“母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤”的男性，在注射了一种药剂8天后死亡。

　　“导致病人死亡，叫停临床试验是一项常规制度。”杨光华表示，其间FDA会对死亡原因展开调查。

　　“叫停之后，在两个情况下试验还会重新开启。”钱程解释，“一个是，调查发现死亡与疗法无关;另一情况是，新技术引起的死亡，医药公司明确了原因，并提出了有针对性的、安全有效的改进措施，经FDA审评后，就会开启。”

　　2016年，美国JUNO公司也一度因病例死亡被叫停。“一个星期内获批恢复了临床试验，”钱程说，“这个时间取决于医药公司能不能把问题讲清楚，把对策调整好。”

　　我国是什么情况?

　　“目前在临床试验上已经证明细胞免疫疗法有很好的临床应用前景。”黄河说，国际上，美国处于领先，FDA作为监管部门对于这类创新性技术，有快速审批通道。

　　“在我国，也有很多公司在做，但对于国内生物医药企业来说，上市的‘大门’还没有明确。”黄河说，目前对细胞疗法的国内监管和审批程序并没有明确路径。

　　据国家卫计委此前的政策，CAR—T属于细胞治疗3类技术，企业进行该类技术的临床试验不由CFDA审批，而是需要临床有资质的医院通过伦理委员会批准，“但上市许可这一步怎么走还没有规章制度。”黄河说，“我们呼吁政府部门尽快完善政策和监管制度，推动成熟的细胞疗法上市。”

　　记者将获得信息反馈给文章开头的毛博士，他回复说：“我确实没仔细看就转了，我先删了。”