辉瑞ALL药物奥英妥珠单抗遭NICE否决

　　近日，英国国立健康与临床优化研究所(NICE)决定不推荐奥英妥珠单抗作为急性淋巴细胞性白血病(ALL)的治疗方案。对此，辉瑞公司表示“非常失望”，而且认为英国国立健康与临床优化研究所“不合理地评估了药物在成本效益方面的价值，并使用与以往对该疾病区域其他药物评估不一致的假设”。

　　布里斯托尔国家医疗保障体系信托基金会血液学和骨髓移植大卫·马克思教授表示，“NICE最近作出的决定使我们相信，有明确的参数来评估全新的靶向治疗方法，但是看来这种药物评估存在着重大错误，这导致患有这种难以治疗的疾病患者获得治疗的机会受到影响。”

　　特别令人关注的是，奥英妥珠单抗的最终评估决定是英国临床实践中发生的一次严重错误陈述。评估使用的ICER是基于六个疗程治疗得出的结果，这也最终导致了结果的严重错误。在潜在的治愈性移植之前，英国患者并不会接受超过两至三疗程的药物。尽管英国国立健康与临床优化研究所被告知了这一事实，但在实际的评估中并没有考虑这一问题。

　　辉瑞英国肿瘤医学导师大卫·蒙哥马利补充说：“英国监管机构对奥英妥珠单抗素的评估决定十分令人沮丧。这种难治性癌症药物的价值没有得到很好地评价，急性淋巴细胞性白血病药物患者将可能无法获得可以改变现状的新疗法选择。”

　　“对于这种难治疗类型的血液肿瘤，患者需要实现症状的完全缓解才能有资格进行潜在的治愈性骨髓移植。目前，可以实现完全缓解的治疗方案很少，没有像奥英妥珠单抗素这样的新药，患者的预后往往很差。我们将继续与英国国立健康与临床优化研究所合作，希望能够推翻这一决定。”

　　但是，英国国立健康与临床优化研究所似乎不会改变做出的决定。卫生技术评估中心主任Carole Longson教授说：“委员会发现，在这种类型的白血病患者目前可以使用的治疗方案中，奥英妥珠单没有显示出明显的生存获益。这意味着及监管机构未能发现该药物的成本效果收益，无法将其纳入国民医疗保障体系用于常规治疗使用。”

　　英国国立健康与临床优化研究所经常会拒绝价格较高的新药申请，直到厂商提供了更高的折扣优惠后才有可能决定通过审批。但似乎这一惯用的做法遭遇了多家药企的抱怨和批评。去年，卫材药业甚至威胁要起诉英国国立健康与临床优化研究所，诉讼理由是其将甲状腺药物Lenvima从其改良的癌症药物基金(CDF)中撤出，复议延迟了一年的时间。