KITE制药在欧盟开始CAR-T治疗药物试验

　　近日，KITE制药宣布，已经在欧盟开始使用其研究型CAR-T候选药物axicabtagene ciloleucel(axi-cel)进行临床药物试验。

　　之前完成的ZUMA-1试验最终获得了成功，试验达到了主要终点。ZUMA -1研究显示，接受单次输注药物的101例患者中，82%的患者肿瘤缩小了一半。受此积极试验结果的影响，该药物于上个月成为了欧洲第一个提交市场授权申请的CAR-T药物。

　　目前，KITE正在多个欧盟医疗中心招募成年患者，具体的疾病类型为复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发性纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)和转化性滤泡淋巴瘤(TFL)。

　　Kite临床开发高级副总裁Jeff Wiezorek在一份声明中表示：“这些axicabtagene ciloleucel数据结果非常好，并表明，超过三分之一的难治性侵袭性NHL患者在单次输注axicabtagene ciloleucel后可能被治愈。ZUMA-1研究建立在Steven Rosenberg博士和国家癌症研究所及我们的ZUMA-1临床试验研究者的支持和承诺的基础上，他们相信CAR-T治疗可能改变癌症治疗的模式“。

　　虽然这些数据是积极的，但药物仍存在一些安全性问题。有三例与研究相关的死亡，两例被证实与Kite的axicabtagene ciloleucel相关的死亡病例分别是嗜血细胞性淋巴组织细胞增多症和心脏骤停。第三例肺栓塞死亡被认为与试验不相关。此外，最常见的3级或更严重的不良事件包括贫血(43%)，中性粒细胞减少(39%)，嗜中性粒细胞计数减少(32%)，发热***粒细胞减少(31%)，白细胞计数减少(29%)，血小板减少症(24%)，脑病(21%)和淋巴细胞计数减少(20%)。

　　嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)是T细胞在实验室中经基因工程改造以识别细胞中的特异性抗原，然后施用于癌症患者。如果一切都按计划进行，CAR-T细胞应该在体内繁殖并靶向抗原以消除威胁。Axicabtagene ciloleucel是一种实验性疗法，其中将患者的T细胞经基因工程改造以靶向抗原CD19以杀死癌细胞，CD19是一种在B细胞淋巴瘤和白血病细胞表面上表达的蛋白质。

　　在欧洲，KITE制药axi-cel药物已被欧洲药品管理局列入优先药物(PRIME)审批计划。这一级别的设定是为了帮助药物以支持开发和加速审查进度，并尽快解决高度未满足的临床需求。

　　美国食品和药物管理局(FDA)正在审查该药物对于侵袭性非霍奇金淋巴瘤的效果，此外该药物已经获得了弥漫性大B细胞淋巴瘤、转移性滤泡淋巴瘤和原发性纵隔B细胞淋巴瘤的突破性治疗认证。