美FDA授予阿斯利康Acalabrutinib治疗套细胞淋巴瘤突破性疗法

　　8月1日，阿斯利康制药及公司血液病研发成员Acerta制药表示，美国FDA已经授予公司在研药物Acalabrutinib用于之前至少接受了一种疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)治疗的突破性疗法认定。Acalabrutinib属于高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，正在进行多种B细胞癌症治疗的开发。

　　阿斯利康负责全球药物开发的执行副总裁兼首席医学官Sean Bohen博士表示：“对现有疗法已经耐药或没有应答的套细胞淋巴瘤患者迫切需要一种新的治疗选择，acalabrutinib被授予突破性疗法将有助于让我们尽可能快地将该药物用于套细胞淋巴瘤患者的临床治疗。”

　　这次突破性疗法的授予是基于acalabrutinib所有在开发中临床研究的数据，包括用于复发及难治性套细胞淋巴瘤的临床2期研究ACE-LY-004的试验数据。

　　Acerta制药公司首席执行官Flavia Borellini博士表示：“突破性疗法的授予是我们在血液肿瘤研发工作中令人激动的监管方里程碑事件。Acalabrutinib是高效不可逆的BTK抑制剂，对BTK具有高选择性，该药物一旦获得批准，就将成为套细胞淋巴瘤治疗领域的一种极具临床意义的新的治疗选择。”

　　这次是阿斯利康公司自2014年以来被FDA授予的第5个癌症领域突破性疗法药物，在血液肿瘤治疗领域则属于第一个。Acalabrutinib的开发包括单药使用或通过联合疗法用于多种血液肿瘤及实体瘤的治疗。

　　套细胞淋巴瘤是一种预后较差的具有侵略性的B细胞非霍奇金淋巴瘤。在西方国家，套细胞淋巴瘤约占每年新发非霍奇金淋巴瘤病例的3%-6%，每年的发病率为0.5/100000人，患病率约为3.5/100000.2，疾病被确诊的中位年龄为68岁，男女性患病比例为3：1。

　　Acalabrutinib是BTK激酶的高选择性、高强度的共价抑制剂，在临床前研究中显示出极小的脱靶活性。该药物被开发的适应症包括单药或与其他药物联合用于B细胞及其他类型的癌症治疗，这包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、MCL、Waldenstr?m巨球蛋白血症(WM)、滤泡性淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及实体瘤的治疗。目前为止，acalabrutinib进行中或已结束的临床研究超过25个，入组患者超过2000人。Acalabrutinib在2015年9月被FDA授予了套细胞淋巴瘤治疗孤儿药地位，并在2016年3月获得欧盟委员会的治疗 CLL、MCL和WM的孤儿药地位。目前，Acalabrutinib还没有获得这些适应症的批准。

　　Acerta Pharma是一家主要开发治疗各种癌症和自身免疫性疾病药物的生物科技公司，阿斯利康在2015年收购了该公司的大多数股权，使其作为阿斯利康公司血液疾病的研发单元。