Kite在欧洲抢先一步 提交首个CAR-T疗法上市申请

　　Kite制药称该公司向欧洲提交了首个嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，拟寻求批准其axicabtagene ciloleucel(KTE-C19)用于两种类型的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。该申请使Kite在欧盟领先于诺华，因为诺华还未向欧洲药品管理局提交其白血病CAR-T疗法tisagenlecleucel-T(CTL019)的上市申请。

　　Kite正寻求欧盟批准axicabtagene ciloleucel用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、转化型滤泡性淋巴瘤(TFL)及不适合自体干细胞移植的原发性纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)。

　　诺华被认为在美国市场占有优势，Kite的疗法有望于11月29日在美国获得批准，诺华还未披露其疗法的审评截止日期，能否获批预计今年9月份揭晓。诺华在美国提交tisagenlecleucel-T用于复发及难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，该疗法7月初已获得FDA专家小组的批准推荐，诺华称它计划今年底提交该疗法用于DLBCL的上市申请。

　　这两种疗法都是新的免疫肿瘤疗法，其利用患者自身改良版本的白血细胞攻击癌症。如果获得批准，这种高度个性化的疗法可能为难以治疗的癌症患者提供新的希望，试验显示它们可以让患者保持数月甚或数年的缓解。据分析人士称，这可能意味着每年价值几十亿美元的销售额。

　　然而，这两种疗法确实有副作用，因为向患者体内输入大量的白细胞会使免疫系统上升到一个较高的水平，试验中的一些患者出现细胞因子释放综合征(CRS)，如果得不到管理，这可能是致命的，但这种情况在抗体疗法如罗氏利妥昔单抗中也有发现。这种副作用已导致一种实验性CAR-T疗法失败，JunoTherapeutics今年初在试验中出现患者死亡后放弃了其领先的候选疗法JCAR015。

　　Axicabtageneciloleucel已被欧洲药品管理局授予加速审评资格，Kite首席执行官Belldegrun称，该疗法在欧盟的上市申请“是工程化T细胞疗法开发中一个重要的全球性里程碑”。此次的上市申请资料基于ZUMA-1试验的数据，该试验显示82%的患者在一次性输入该CAR-T疗法后获得缓解。平均随访8.7个月时，44%的患者处于持续缓解中，包括39%的患者获得完全缓解。