本报讯 （记者王潇雨）以“健康、农业、环境”为主题的2016年世界生命科学大会近日在京举行。在罕见病诊断与治疗分论坛上，英国剑桥大学基督学院的阿兰·史密斯教授提出，罕见病治疗药物的治疗范围有可能扩展至常见疾病。
“三型戈谢病影响大脑的中枢神经，我们团队研究发现，其分子通路与帕金森病分子通路有相似之处，并已在小鼠实验中得到初步证实。这意味着，三型戈谢病的治疗药物有可能用于治疗帕金森病。”史密斯激动地说：“我不能保证研究结果一定如愿，但我认为这为未来的药物研发提供了新思路。”
史密斯介绍，罕见病与某些常见疾病的分子通路机制是相近的，如果能搞清楚疾病分子通路的运行机制，针对分子通路开发药物，就有可能解决相关疾病的问题。
史密斯解释说，不少疾病都有很多亚型，目前医药公司大多数是针对疾病的单个亚型研发药物。比如，乳腺癌有10多个亚型，这就要开发10多种药物，研发每种药物都意味着高额投入。但如果能搞清楚这类疾病背后深层的分子通路原理，再设计药物，就有望解决一类疾病相关亚型的问题，提高研发效率，降低药物价格。
此外，论坛主持人、中国医学科学院基础医学研究所张学教授介绍，目前全球范围内已有400多种罕见病找到治疗方式。他呼吁，应制定促进患者数据共享的评价机制，鼓励科研人员分享数据和病例资源。“数据分享对医学科研的促进是巨大的。所有疾病研究都应建立患者数据的共享机制，罕见病领域更是如此。由于患病人数少，数据稀缺，分享就更为重要。”张学说。
“三型戈谢病影响大脑的中枢神经，我们团队研究发现，其分子通路与帕金森病分子通路有相似之处，并已在小鼠实验中得到初步证实。这意味着，三型戈谢病的治疗药物有可能用于治疗帕金森病。”史密斯激动地说：“我不能保证研究结果一定如愿，但我认为这为未来的药物研发提供了新思路。”
史密斯介绍，罕见病与某些常见疾病的分子通路机制是相近的，如果能搞清楚疾病分子通路的运行机制，针对分子通路开发药物，就有可能解决相关疾病的问题。
史密斯解释说，不少疾病都有很多亚型，目前医药公司大多数是针对疾病的单个亚型研发药物。比如，乳腺癌有10多个亚型，这就要开发10多种药物，研发每种药物都意味着高额投入。但如果能搞清楚这类疾病背后深层的分子通路原理，再设计药物，就有望解决一类疾病相关亚型的问题，提高研发效率，降低药物价格。
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(文/小编)
标签阅读: 罕见病
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