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诱饵蛋白或能治疗侏儒症

发布时间: 2020-04-18 09:17:54      来源:http://健康报网

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软骨发育不全症是基因突变所致的一种最常见侏儒症。法国研究人员在动物实验中发现,如果注射一种“诱饵蛋白”,让致病基因失去作用,或能治疗软骨发育不全症。   法国卫生

  新华社华盛顿9月18日电  (记者林小春)软骨发育不全症是基因突变所致的一种最常见侏儒症。法国研究人员在动物实验中发现,如果注射一种“诱饵蛋白”,让致病基因失去作用,或能治疗软骨发育不全症。

  法国卫生和医学研究所的研究人员18日在美国《科学·转化医学》杂志上报告说,软骨发育不全症患者体内的FGFR3基因发生突变后,会导致FGFR3蛋白过度活跃,从而抑制骨骼的正常发育。为此,他们采取一种欺骗策略,让过度活跃的FGFR3蛋白“冷静”下来。

  具体方法是:给软骨发育不全的新生实验鼠多次注射一种叫做sFGFR3的蛋白,这种蛋白可以像“诱饵”一样吸引FGFR3基因的全部“火力”,正常的FGFR3蛋白因此不再受到影响,从而让骨骼发育恢复正常。在他们的实验中,老鼠接受治疗后出现脊椎异常问题的比例从80%降至6%。

  研究人员还发现,“诱饵蛋白”疗法还会抑制软骨发育不全实验鼠的瘫痪、呼吸困难等并发症,从而有效降低其死亡率。此外,将这些实验鼠解剖后进行器官、血液等检测,没有发现明显副作用。

  尽管还要进行更多研究以确定人类患者利用sFGFR3蛋白治疗的安全性与有效性,但研究人员认为,软骨发育不全症患儿在出生第一年内接受这种治疗,骨骼生长很有可能恢复正常。 
  
 

 
(文/小编)
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