本报讯 (记者陈 飞)海军总医院日前成功完成一例脐带血造血干细胞移植治疗戈谢病,患儿菲菲目前恢复良好。
去年6月,家人发现菲菲的肚子比以前大了许多,检查发现血象异常、肝脏肿大。患儿最终被确诊为患有较罕见的代谢性疾病——戈谢病。在正常情况下,人体内的β-葡萄糖脑苷脂酶会把葡萄糖脑苷脂分解,而戈谢病患者不能产生这种酶,导致相应脂肪贮积在肝脏、脾和骨髓中,影响多个器官。该病有效治疗手段主要是酶替代治疗和造血干细胞移植。
医生建议对菲菲进行脐带血造血干细胞移植,并幸运地在北京市脐血库中找到一份已储存8年的脐带血与菲菲匹配。今年5月,移植顺利进行。目前,菲菲体内所缺酶已达正常水平,血液系统恢复正常,肝脏明显变小,并顺利出院。
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