CDE：药品真实世界数据应用试点加速推进

医药网10月29日讯　10月27日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网发布消息，CDE与国家药品监督管理局药品注册司、海南省药品监督管理局及海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局在乐城先行区联合举办药品真实世界数据应用试点座谈会。 　　值得关注的是，本次座谈会确定，CDE将在国家药监局党组的有力领导下，按照国家药监局与海南省政府的要求，全力支持海南临床真实世界数据应用试点工作，积极推动真实世界证据（RWE）用于药品研发与审评的探索工作。 　　药品注册深化探索 　　真实世界数据和研究是基于循证的新兴前沿科学，也是支持审评决策科学监管的重要手段，在支持药品注册，探索国内药物研发等方面具有重要的行业意义和市场价值。 　　10月23日，博鳌乐城先行区召开药品临床真实世界数据应用试点座谈会，药审中心孔繁圃主任到会并讲话，海南省药品监督管理局负责人李治平，博鳌乐城先行区管理局党委书记、局长顾刚到会并致辞，药审中心周思源副主任、杨志敏部长、谢松梅副部长、王骏副部长及相关审评人员，国家药监局药品注册司蓝恭涛处长，海南省药监局及乐城先行区管理局相关领导，学术专家代表以及企业代表共同参加了本次会议。 　　孔繁圃主任在座谈会上就真实世界证据支持药品注册的重要意义、目前开展的工作以及下一步工作思考做了讲话。他指出，乐城先行区是海南自贸港的先行区，推行真实世界数据应用试点建设，对于深化药品审评制度改革，更好满足人民群众的医疗需要意义重大。 　　药品临床真实世界数据研究对药物研发具有重要价值，可以弥补随机对照试验的局限性，对罕见病和儿童用药等方面更具有突出作用。据悉，CDE将全力支持海南药品临床真实世界数据工作，并深化和海南的合作，与海南省药监局联合申请相关研究课题，拓宽合作项目，助力海南自贸港建设。 　　目前，乐城先行区是全国唯一一个开展真实世界数据应用的试验点。海南省药品监督管理局负责人李治平表示，今年3月26日，国家药监局正式批准了美国艾尔建“青光眼引流管”产品的注册，这是我国首个使用境内真实世界数据获批上市的进口医疗器械，改革创新影响深远。 　　业内人士指出，此次座谈会是临床真实世界数据相关试点工作在乐城开展以来，首次围绕药品试点品种和研究方案进行监管产业互动，这将进一步推动未来真实世界证据用于医药产品注册审批，为提速全球创新医疗药品在我国的可及性提供新途径、新方案。 　　合力加速国际接轨 　　中国新药研发生态不断改善，审评审批改革的持续推进，也对于新药研发的质量提出了更高要求。真实世界研究数据的应用贯穿于药品从研发到上市后的全生命周期，对于药械企业、医生、科研和学术机构、监管部门等产业链相关方都有着重要作用。 　　面对真实世界研究的医药创新监管新命题，必须始终坚持把科学监管放在第一位，从设计到实施到分析，将具体工作与公众需求结合在一起，才可能形成最强行业合力，从而共同努力争取更好的行业成果。 　　对于真实性数据的收集和真实性数据研究如何实施、真实世界试点临床研究实践中需要注意哪些事项、药品申报的政策和流程、患者临床数据採集存在的困难及解决途径、如何更好的利用境外的数据和境内数据等支持创新药品在中国注册申报的问题，行业普遍给予高度关注。 　　今年以来，药品监管部门先后发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》以及《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（征求意见稿）》3个指导原则，持续推动基于真实世界证据的科学监管实践和试点工作。 　　行业专家介绍，借鉴国际循证经验和监管思路，根据不同疾病的特征、治疗手段的可及性、目标人群、治疗效果和其它与临床研究相关的因素等，可以通过真实世界研究获得药物的效果和安全性信息，为新药注册上市提供支持性证据。“如针对某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病，很可能会采用基于真实世界证据作为外部对照的单臂临床试验。” 　　事实上，具体到临床研究场景，在国内开展的真实世界研究中，适应症方面肿瘤领域的研究项目占据了重要比重，数量居前的癌种包括非小细胞肺癌、乳腺癌、食管癌、肝癌和结直肠癌。除此之外，真实世界研究还在高血压、糖尿病、乙肝、艾滋病等常见疾病领域集中开展。